癌症治疗迎来新进展，Loxo 新药获 FDA 突破性疗法认定

近日，来自美国斯坦福的生物医药公司 Loxo Oncology 公司宣布，该公司的在研药物 LOXO-292获得了美国FDA授予的突破性疗法认定。该药物可治疗携带 RET 基因变异的非小细胞肺癌（NSCLC）和甲状腺髓样癌（MTC）。

Loxo Oncology 专注于开发治疗癌症的小分子靶向药物，而 LOXO-292 是其主要研发管线。LOXO-292 是口服特异性 RET 抑制剂，这是一种转染期间重排的抑制剂。它不但能抑制天然 RET信号通路，而且能抑制肿瘤细胞产生的药物抗性机制。

携带 RET 的癌症有一种“癌基因成瘾”的特性，需要依靠某种激活的蛋白激酶来维持它们的生存和增殖。因此这些肿瘤对靶向 RET 的小分子抑制剂很敏感。LOXO-292 就是利用这个原理进行治疗的。

LOXO-292的研究数据

目前，LOXO-292 正在全球范围内进行临床1/2期试验。在这项临床研究中，49 名携带 RET 融合阳性肿瘤的患者、29 名携带 RET 突变阳性 MTC 的患者等总共 82 名患者，接受了不同剂量的 LOXO-292 治疗。在此之前大多数患者都接受过其他蛋白激酶抑制剂，并且在这些前期治疗后疾病继续恶化。

该临床试验已经获得了不错的中期结果——对于携带RET融合阳性肿瘤的患者，该疗法的总缓解率达到77%；对于携带 RET 突变阳性的 MTC 患者，该疗法的总缓解率达到45%。 

正是基于以上试验结果，FDA 授予了 LOXO-292 突破性疗法认定。FDA 的突破性疗法认定，指的是 FDA 判定 LOXO-292 有比较好的疗效。并且，FDA 会和公司合作，加速临床和监管审查过程，尽早完成审核，以便让患者早日享受到这种新疗法。

其实，国内也有很多创新药企布局了小分子创新药的赛道。其中有不少企业已经获得了很高的市场认可。

例如，李嘉诚布局的上市公司和记黄埔医药；首个美股和港股同时上市的生物医药公司百济神州；估值一年翻8倍、几个月前刚完成10亿元C轮融资的亚盛医药。这些公司的研发方向是调控蛋白之间相互作用。

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